A CAT-1004 é uma medicação oral em investigação pela empresa farmacêutica americana Catabasis e que modula o NF-ĸB (um complexo de proteínas) quando ativado.

Em portadores de distrofia muscular de Duchenne (DMD), a ausência de distrofina combinada com o estresse mecânico nos músculos conduz a uma forte ativação do NF-ĸB. Ao ser ativado, o NF-ĸB leva a danos musculares e impede a regeneração muscular.

Vale ressaltar que o medicamento CAT-1004 não é um corticosteróide.

A empresa Catabasis completou a Fase 1 dos ensaios clínicos com a droga CAT-1004 em adultos. Nesses ensaios, a CAT-1004 inibiu o NF-ĸB e foi bem tolerada. Não houve problemas de segurança identificados.

Em modelos animais de DMD, o remédio CAT-1004 inibiu o NF-ĸB, reduziu a inflamação e a degeneração muscular, e há também evidência de aumento da regeneração muscular e melhoria das funções musculares.

A Fase 1/2 do ensaio clínico foi iniciada em meninos americanos portadores de DMD (qualquer mutação confirmada) com idades entre 4 e 7 anos. Esse ensaio investigará a segurança e eficácia da CAT-1004 na DMD.

Fonte: http://catabasis.com/clinical-trials-cat-1004-movedmd.php