Tratamento para distrofia muscular de Duchenne em 2017

Segundo o que o Dr. Dongsheng Duan, Professor em Pesquisa Médica, no Departamento de Microbiologia Molecular e Imunologia, da Universidade de Missouri, EUA, disse em uma entrevista ao canal de TV americano KOMU, talvez em 2017 teremos tratamento genético eficaz para distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Bom, na tal entrevista, ocorrida em 2015 (infelizmente só fiquei sabendo recentemente), ele não definiu exatamente 2017, mas estimou que o tratamento para DMD chegaria em dois anos a partir de 2015. Daí presumo que seja 2017.

Enviei um email ao Dr. Dongsheng Duan perguntando sobre essa data mas ainda não obtive resposta.

Espero realmente que não seja mais uma promessa de cura furada para nós, portadores de distrofia muscular de Duchenne.

A pesquisa científica na qual o tratamento se baseará não é nenhuma novidade, pois se refere àquele antigo projeto científico de terapia genética que consistia na introdução da proteína distrofina no organismo do portador de Duchenne através da injeção de um vírus, o qual é utilizado apenas como vetor contendo uma espécie de distrofina miniaturizada.

O vírus (vírus adeno-associado ou AAV, na sigla em inglês) é inofensivo e é capaz de levar a distrofina para todos os músculos do corpo, quando injetado na corrente sanguínea do portador de distrofia muscular de Duchenne.

A partir daí, teoricamente, toda a musculatura remanescente, que não tenha ainda sido destruída pela doença, ficaria saudável e estável, podendo haver também melhoras na função muscular.

Sei que essa terapia não é bem a cura que todos nós desejaríamos, que seria a regeneração total, porém ela é muito melhor que a presepada de transformar distrofia de Duchenne em Becker, que é a proposta da maioria das pesquisas científicas desenvolvidas pelas grandes farmacêuticas com seus remedinhos, que soam mais como “remendinhos”.

Infelizmente, os médicos e cientistas não se dão conta que quando eles oferecem de converter Duchenne em Becker, é o mesmo que oferecer a um doente de câncer no cérebro a transformação de sua doença em câncer de pulmão, na minha opinião.

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Santa Catarina Terapia Respiratória

102 Responses

  1. Jean disse:

    Tem um tratamento em ensaio clinico nos eua de micro distrofina empresa solid biosciences sgt-001, mhck7 sarepta , pfizer .
    E catabasis pharmaceuticals ensaio clinico cat-1004 e cap 1002 e

  2. Estevão Simões Augusto disse:

    legal, bom saber.

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