Tratamento para distrofia muscular de Duchenne em 5 anos

É o que disse a cientista britânica dra. Kay Davies numa entrevista em inglês para a BBC, em 2016.

A pesquisa científica dela em conjunto com a empresa farmacêutica inglesa Summit Therapeutics busca empregar a utrofina em substituição à distrofina nos músculos, que é a proteína cuja falta causa a distrofia muscular progressiva de Duchenne.

O futuro tratamento para DMD consistirá em um medicamento administrado por via oral, cujo nome será Ezutromid, que manterá a proteína utrofina em funcionamento ininterrupto, suprindo a ausência da distrofina no músculo, ao contrário do que normalmente ocorre, pois a utrofina é produzida durante as fases iniciais do desenvolvimento da fibra muscular, sendo depois gradualmente desligada quando ocorre o amadurecimento das fibras musculares. Além disso, quando uma fibra muscular é danificada, a utrofina é produzida durante os estágios de reparo.

O objetivo da medicação será, evidentemente, regenerar a musculatura esquelética e conservar os músculos saudáveis. Não sei se essa terapia pode ser considerada como cura da distrofia muscular de Duchenne, porque claramente não estará corrigindo o defeito genético que a provoca, contudo, creio que o tratamento aliviará tremendamente os severos sintomas da doença.

Atualmente na segunda fase dos testes clínicos em humanos (meninos entre 5 e 10 anos de idade), nos EUA e Inglaterra, o Ezutromid posteriormente ainda passará por uma fase de extensão que durará até que o fármaco receba aprovação para o marketing ou o seu desenvolvimento seja descontinuado, o que seria realmente lamentável.

Graças a Deus o remédio não estará restrito a alguma mutação específica da DMD.

E se não servir para os portadores de DMD mais velhos como eu, certamente servirá para os menininhos de hoje.

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