Ataluren fracassou

  • Estudos clínicos com a droga Ataluren foram suspensos

EUA – “todos os estudos clínicos com a droga ataluren na distrofia muscular de Duchenne foram suspensos; pacientes que estavam recebendo a droga após os estudos prévios não receberão mais o medicamento até a conclusão final dos resultados. Novas informações serão divulgadas nos próximos dias.”

  • Resultados iniciais da fase 2B com ataluren foram desanimadores

EUA – “hoje as empresas PTCTherapeutics and Genzyme divulgaram os primeiros resultados da fase 2B com a droga ataluren (PTC-124). A droga seria útil na mutação sem sentido (mutação de ponto) que está presente em menos de 15% dos pacientes. O objetivo primário era avaliar o efeito da droga sobre a capacidade de caminhar 6 minutos; não houve diferença entre os tratados e os controles. A droga foi bem tolerada, sem efeitos colaterais significativos e sem abandono do tratamento. As outras avaliações laboratoriais, biópsias, etc serão divulgadas nos próximos meses.”

Fonte: distrofiamuscular.net

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