Teste clínico com célula-tronco em DMD na Costa Rica (atualiz.12/11/9)

Página do rapaz, Ryan Benton – portador de Duchenne -, que fez aquele tratamento com células-tronco adultas na Costa Rica:

Transcrição em português da matéria sobre esse tratamento experimental que foi ao ar no canal de TV Kake, vinculado à rede de TV americana ABC:

Pat Furlong, presidente da PPMD, entrou em contato telefônico com o médico responsável, Dr. Neil H. Riordan, na Costa Rica e disse o seguinte (tradução por Marcelo D. P. de Oliveira, trad.mdpo”arroba”gmail.com):

Falei com o Dr. Riordan ontem e achei-o bastante aberto e disposto a discutir seu trabalho. Até o momento ele teria feito o procedimento de transplante em três jovens com Duchenne. Ryan tem 23 anos e um outro jovem 28. 

O procedimento foi enquadrado pelo FDA, órgão americano que regulamente a atividades de pesquisa, como “compassive use”, i.e., permitido no caso especial de indivíduos muito doentes e sem alternativas de tratamento.

O Dr. Riordan está usando células-tronco mesenquimais, e essas células se originariam de doadores de medula óssea, idade 18-65 e / ou células de cordão umbilical. Ele disse que células de doadores jovens (18 +) e / ou células do cordão umbilical apresentam maior potência .

As células são desenvolvidas em cultura e preparadas para o transplante. Células- tronco derivadas de células-tronco adultas são capazes de 20 a 30 duplicações, e as derivadas de cordão umbilical 200 duplicações.

Ele disse que há dados significativos que sugerem que as CTMs integram-se bem e tornam-se células musculares.

Mas e se o meio tiver mais gordura / fibra do que músculos? Que provas temos de que as CTM se transformarão em músculos? É possível que as CTMs possam piorar as coisas? Esses são questionamentos meus, e serão discutido em um futuro próximo.

Dr. Riordan disse que nenhum dos jovens passou por imunossupressão, e que eles não tiveram problemas com rejeição.

A biópsia de Ryan foi realizada no seu estado natal, e o teste de distrofina feito pela Athena. O Dr. Riordan achava que a biópsia havia sido feita no músculo quadricípite, mas seria necessário verificar a informação.

O teste de força pré e pós foi efetuado por fisioterapeutas em um centro para células- tronco, e o Dr. Riordan não tinha os métodos de ensaio nem os testes pré e pós disponíveis naquele momento.

Dr. Riordan não está aceitando pacientes no momento. O procedimento é bastante caro, – na faixa dos US$ 100.000 dólares -, e os três jovens que receberam as células-tronco não pagaram nada. Ele também está interessado em colaborar e desenvolver testes clínicos com outros centros acadêmicos.

O Dr. Riordan é gentil e verdadeiramente interessado em compreender o potencial das células tronco na DMD, mas questões importantes ainda subsistem antes que possamos embarcar nessa nova onda.

O Dr. Riordan estava saindo hoje da Costa Rica e viajará por alguns dias. Concordamos que eu entraria em contato com Lee Sweeney e Gillian Butler Browne para agendarmos uma conferência.

Saberemos mais sobre isso nos próximos dias / semanas.

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