Relato de caso: terapia com células-tronco aplicada a pacientes com DMD (atualiz.22/10/9)

Fonte: Acadim

Relatamos aqui o estudo de caso de um jovem de 23 anos, diagnosticado com DMD aos 3 anos de idade, que manifestou uma progressiva diminuição na força muscular e tornou-se dependente de cadeira de rodas aos 12 anos de idade.

O paciente recebia cuidados de suporte com o uso intermitente de prednisona, tratamento contra dor, e fisioterapia. As infecções respiratórias frequentes, resultantes do fraco esforço respiratório associado à diminuição da capacidade em eliminar secreções, foram tratadas com terapia de antibióticos padrão.

No período de 5 a 14 de agosto de 2008, o paciente foi tratado com uma combinação de células regenerativas endometriais (ERC) e linfócitos CD34+ provenientes de sangue do cordão umbilical. Posteriormente, de 25 a 28 de novembro, recebeu uma nova série incluindo células-tronco obtidas de matriz placentária (Tabela 1). As células foram preparadas e administradas como descrito. [148, 149]

Não houve eventos adversos associados à infusão de células-tronco. Houve um aumento significativo na força muscular em todos os grupos musculares, acompanhado por um aumento na capacidade funcional do paciente.

Assim, uma força anterior à implantação de 2-2.5/5 no pescoço, ombros, membros superiores e inferiores, aumentou após cada uma das duas administrações de células-tronco, e chegou a uma valor final de 4/5 um mês após o segundo tratamento de transplante. Os incrementos na força muscular após as duas administrações de células-tronco pareceu incremental, com maior benefício registrado após a segunda administração.

A força das extremidades superiores passou, de conseguir elevar contra a gravidade antes do primeiro transplante, para conseguir levantar pesos de 0,91 kg após o procedimento. O equilíbrio e a força do tronco também foram significativamente melhorados. O paciente ganhou 9,07 kg, e um maior nível de atividade geral.

A frequência das infecções respiratórias diminuiu de 3 a 4 ao ano antes da terapia com células-tronco, a nenhuma após o tratamento. O esforço inspiratório melhorou de -32 para -40 cm de água.

Uma biópsia muscular tomada em janeiro de 2009 mostrou níveis normais de distrofina (>50%, normal = 50-100%). A melhora da força muscular, função respiratória, e do nível geral de atividade manteve-se constante até a presente data.

Até onde temos conhecimento, esta é a primeira vez que se relata uma ampla expressão de distrofina ocorrendo em um paciente de DMD que não deambulava, após tratamento com ERC.

Tradução (por: Marcelo D. P. de Oliveira. contato: trad.mdpo”arroba”gmail.com)

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Confira o artigo completo em inglês aqui.

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